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波士顿的一家小型生物技术公司是突破性方法的核心

贴水首席执行官
Lydia Ramsey /商业内幕
  • 贴水 Pharmaceuticals是一家成立不到十年的公司,已经在FDA面前拥有一种药物。 
  • 该公司生产的药物本质上是试图修复癌细胞以使其变老。 
  • 如果该药获得批准,它可能是第一个靶向癌细胞代谢的药物,这是一个相对较新的研究领域。

这个想法很简单:饿死癌细胞。 

但是找到正确的方法并不是那么简单。癌细胞的新陈代谢-将食物转化为能量的过程- 工作原理与正常细胞不同。

癌细胞比正常细胞吸收更多的葡萄糖,这种现象被称为Warburg效应。它以德国科学家Otto Warburg的名字命名,他首先观察到 在1900年代初期 癌细胞不需要像普通细胞一样消耗氧气来代谢糖。沃堡效应是 估计发生在 大约80%的癌症.

这种不同的代谢过程为靶向癌细胞打开了机会,而健康细胞却没有受到影响。虽然沃堡效应已经存在了近100年,但它只是在 past decade that researchers have 研究癌症新陈代谢的约翰·霍普金斯大学教授安妮·勒(Anne Le)博士想出了在治疗中使用它的方法。

这就是为什么 勒和她的同事们 和 companies like Agios Pharmaceuticals正在研发针对癌细胞代谢的药物。 Agios向FDA提交了其首个抗癌药物,FDA必须在8月30日之前决定是否将 approve the drug. 

“ Agios带头-其他人也正在做-建立一种以前所未有的方式询问细胞代谢的技术,” 贴水首席执行官 David Schenkein告诉《商业内幕》。 

运作方式如下

正常细胞会经历整个生命周期(出生,衰老,生育新婴儿,然后死亡),而癌细胞则停留在婴儿阶段。在那里,他们只是 使自己越来越多。 

质谱
一只巨魔一直在监视着Agios的一台质谱仪,那台质谱仪是oncometabolite 2HG的发现,它是Agios IDH程序的关键。
Lydia Ramsey

申肯说:“我们的药物是让这些婴儿长大。” “然后他们会变老,死掉。”

这些药物通过精确定位癌细胞新陈代谢的关键酶并对其起作用来达到这一目的。为了接受治疗,一个人首先必须在其系统中拥有该特定酶。 

"我们的细胞中有3,000种不同的代谢酶,癌症已经找到了一种将许多酶分解的途径。” Schenkein说。 

这些治疗到目前为止看起来如何

阿吉奥斯的第一种药物enasidenib是一种药 急性粒细胞性白血病,是血液和骨髓的癌症。该人员目前在FDA面前,可以在8月30日之前获得批准。 贴水还可以治疗胆管癌以及罕见的遗传性疾病。 除此之外,还有 仍然有数千种尚未被靶向的代谢酶。 

周三,Agios公布了有关1/2期临床试验的新数据,该数据将在美国临床肿瘤学会年会上发表。在该试验的176名患者中,有40%的患者总体缓解率(这意味着癌症有一定程度的缓解和缓解),其中19%的患者缓解了。 患者的中位缓解率为5.8个月。 

即使有 Le在癌症代谢领域的最近十年中取得了长足的进步,Le让所有人都知道这并不简单。随着新疗法的发展 在未来几年中,癌症可能能够适应这些药物并在其中起作用。 

"Schenkein说:“这对我们来说是一个机会。我们正处于这一领域的起点,

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